ทีมแพทย์รามาธิบดี เผยความสำเร็จรักษา 'ธาลัสซีเมีย' หายขาดครั้งแรกในโลก เผยร่วมวิจัยกับสหรัฐ - ฝรั่งเศสนานหลายปี หวังภาครัฐสนับสนุน ให้คนไทยเข้าถึงในราคาที่ไม่แพง 

โรงพยาบาลรามาธิบดี ร่วมมือกับผู้เชี่ยวชาญจากสถาบันการแพทย์ต่างประเทศ ทั้งฝรั่งเศส สหรัฐฯและออสเตรเลีย แถลงความสำเร็จในการรักษาโรคธาลัสซีเมีย ให้หายขาดด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก 

ศาตราจารย์ นายแพทย์ สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็กและอาจารย์แพทย์สาขาโลหิตวิทยา มะเร็งวิทยาและกุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์ โรงพยาบาลรามาธิบดี กล่าวว่า ธาลัสซีเมีย เป็นโรคทางพันธุกรรมที่รักษาให้หายขาดได้ยาก

การรักษาที่ทำมา 60 ปี คือ ต้องถ่ายเลือดและให้ยาขับเหล็กตลอดชีวิต และอีกหนึ่งวิธีคือการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ ซึ่งรักษาผู้ป่วยหายขาดได้เกือบร้อยละ 90 แต่เป็นการใช้สเต็มเซลล์ของคนอื่นที่มีสุขภาพดีและสามารถเข้ากับผู้ป่วยได้ ซึ่งมีข้อเสียอยู่ที่ มีผู้บริจาคน้อย อีกทั้งระหว่างการรักษามักมีภาวะแทรกซ้อน อาจส่งผลให้ผู้ป่วยมีอายุขัยลดลง

สำหรับวิธีการบำบัดยีน จะช่วยลดช่องโหว่ของสองวิธีข้างต้นคือ ไม่ต้องเข้ารับการถ่ายเลือดอีก รวมถึงไม่ต้องหาสเต็มเซลล์ของผู้อื่น สามารถใช้สเต็มเซลล์ของผู้ป่วยได้เลย และเป็นวิธีการที่รักษาเพียงครั้งเดียวเท่านั้น ซึ่งได้มีการทดลองในผู้ป่วยแล้ว 22 ราย เป็นคนไทย 4 ราย และในจำนวนคนไทยนี้มี 3 คน ที่ทำการทดลองทุกกระบวนการในประเทศไทย ยกเว้นเรื่องการตัดต่อยีนที่ยังต้องทำในต่างประเทศ โดยทั้ง 3 คนนี้ ไม่ต้องเข้ารับการถ่ายเลือดอีกเป็นระยะเวลาหลายปี สามารถทำงานหรือเล่นกีฬาได้เป็นปกติ 

ศาตราจารย์ นายแพทย์สุรเดช กล่าวอีกว่า ธาลัสซีเมีย เป็นโรคทางพันธุกรรม ที่ยีนแฝงจะเริ่มปรากฏเห็นชัดตั้งแต่อายุ 2-3 ปี และยิ่งได้รับการรักษาเร็ว ก็จะยิ่งเป็นผลดี ซึ่งเคสที่อายุน้อยสุดที่เคยรักษามา อายุ 12 ปี ส่วนเรื่องค่าใช้จ่ายนั้น ปัจจุบันยังไม่สามารถคำนวณเป็นตัวเลขได้ เนื่องจากอยู่ในขั้นทดลอง ซึ่งอาจจะแพงกว่าสองวิธีการรักษาก่อนหน้านี้ แต่หากได้ความร่วมมือจากภาครัฐเข้ามาสนับสนุน คนไทยที่ป่วยโรคดังกล่าวอยู่ราว 2 - 3 แสนคน อาจเข้าถึงวิธีการรักษาได้ในราคาที่ไม่แพงมาก

อย่างไรก็ตาม ความสำเร็จดังกล่าวถือเป็นจุดเริ่มต้นที่ดี เพราะมีโอกาสขยายการรักษาด้วยวิธีบำบัดยีนไปยังโรคที่เกิดจากพันธุกรรมอื่นๆ ได้อีกด้วย